'원샷'의 환상과 '계륵'의 현실 사이에서

인류 의학사는 '정복'의 역사였다. 증상을 완화하는 데 그쳤던 약물들이 질병의 근본 원인을 수정하는 '세포·유전자 치료제(CGT)'의 등장으로 마침내 종전을 선언하는 듯했다. 단 한 번의 투약으로 암을 뿌리 뽑는 '기적의 신약' 앞에 자본은 열광했고, 글로벌 빅파마들은 수조 원의 베팅을 주저하지 않았다.

하지만 2026년 현재, 시장의 공기는 싸늘하다. 7억 원을 호가하는 '집 한 채 값'과 고형암이라는 거대한 벽 앞에서 기적은 '비싼 계륵'으로 전락했다는 비아냥까지 들린다. 화이자(Pfizer)와 아스트라제네카(Astrazeneca) 등 글로벌 제약사들마저 잇따라 파이프라인을 정리하며 '손절'에 나선 지금, 우리는 혁신이라는 이름 뒤에 숨겨진 냉혹한 현실을 마주하고 있다. 이 기술은 과연 뜬구름 잡는 신기루인가, 아니면 더 큰 도약을 위한 사춘기의 뼈아픈 혁명인가. 헬스코리아뉴스가 세포·유전자 치료제의 과거와 현재, 그리고 미래의 지속 가능한 해법을 상·중·하 시리즈로 진단했다.

[上] 환호의 시대 : '종전 선언' 꿈꾼 원샷 치료제의 화려한 등장

[中] 침체의 시대 : 7억 원의 무게와 고형암이라는 거대한 벽

[下] 재편의 시대 : '뉴 게임 체인저' 혹은 '실리적 니치 마켓'

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 질병 치료의 패러다임을 송두리째 뒤집을 '뉴 게임 체인저'로 추앙받던 세포·유전자 치료제가 이제는 찬밥 신세로 전락했다. 혜성처럼 등장했을 때 쏟아졌던 광기 어린 찬사와는 지독할 정도로 대조적인 풍경이다. 대체 초기의 그 환호는 어디서 비롯된 걸까. 이유는 명확하다. 수천 년간 인류가 꿈꿔온 '완벽한 치유', 이른바 '원샷(One-shot) 치료제'라는 유례없는 신의 병기가 현실이 되었기 때문이다.

특히 지난 2017년, 암세포만을 저격하는 인류 최초의 병기 '킴리아(Kymriah, 성분명 : 티사젠렉류셀·Tisagenlecleucel)'가 모습을 드러내자 전 세계는 경악했다. 증상 관리와 생명 연장의 늪에 빠져있던 의학사가 단 한 번의 투약으로 암을 섬멸하는 '완치'의 시대로 강제 진입하는 역사적인 순간이었기 때문이다. 이는 세포·유전자 치료제가 환자 맞춤형으로 질병의 근본 설계도를 교정하고, 그 효과가 이론상 영구적으로 지속되도록 설계된 독보적인 특성 덕분이었다.

'킴리아'는 혈액암 유발 인자인 B세포를 사냥꾼처럼 정확히 표적하는 CAR-T 세포를 환자의 몸속에 풀어놓는다. 그간의 의학이 적의 전력을 야금야금 깎아 먹는 소모전이었다면, 이는 적진의 수뇌부를 한 번에 타격해 전쟁을 끝내는 핵폭탄급 투하와 다름없었다. 인류가 마침내 유전자를 재설계해 질병 정복의 마침표를 찍을 것이라는 거대한 환상이 시장을 지배하기 시작한 것이다.

기업들은 기다렸다는 듯 관련 시장에 뛰어들었다. 시장조사 전문업체 딜포머(Dealforma)에 따르면, 2018년 30건에 불과했던 세포·유전자 치료제 기술 거래는 불과 3년 만인 2021년 121건으로 4배 가까이 폭증했다. 당해 거래 규모는 무려 82억 달러(한화 약 12조 2000억 원)에 달하며 정점을 찍었다. 글로벌 빅파마들은 이 시장이 머지않아 단일 품목으로도 연간 매출 100억 달러(한화 약 15조 원) 시대를 열 것이라는 파격적인 믿음 아래 수조 원의 현금을 들고 유망 기업 쇼핑에 나섰다.

2017년 미국 길리어드 사이언스(Gilead Sciences)가 CAR-T 기술 확보를 위해 카이트 파마(Kite Pharma)를 119억 달러(약 17조 7800억 원)에 인수한 것은 전설적인 서막에 불과했다. 이어 스위스 노바티스(Novartis)는 2018년 세포·유전자 치료제 파이프라인 보강을 위해 아벡시스(AveXis)를 87억 달러(약 13조 원)에 사들였다.

이러한 장밋빛 전망의 핵심은 적응증의 무한한 확장 가능성에 기인한다. 업계는 세포·유전자 치료제가 한정적인 희귀 혈액질환의 울타리를 넘어, 암 환자의 90% 이상을 차지하는 고형암과 자가면역질환까지 단숨에 집어삼킬 것으로 내다봤다. 혈액 질환에서 보여준 '원샷 치료'의 공식이 더 큰 시장에서도 그대로 적용될 것이라는 오만이 섞인 계산이었다.

미국 식품의약국(FDA)의 파격적인 제도적 뒷받침 역시 환상을 부풀리는 강력한 기폭제가 됐다. FDA는 2017년 세포·유전자 치료제 개발 촉진을 위한 첨단재생의료치료제(RMAT) 제도를 신설하며 임상 기간 단축과 상업화의 문턱을 획기적으로 낮춰주었다. 질병의 증상을 관리하는 수준을 넘어 근본 원인을 가위질하는 유례없는 기술 앞에서 낙관론을 부정하는 것은 오히려 시대에 뒤처지는 일로 치부되었다. 인류가 마침내 질병과의 전쟁에서 승기를 잡았다는 확신, 그것이 시장을 움직이는 거대한 동력이 되었던 것이다.