[헬스코리아뉴스 / 이창용] 한미약품이 개발 중인 희귀질환 치료 바이오 신약이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '혁신치료제'로 지정되며 글로벌 상용화에 청신호가 켜졌다. 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 게임 체인저로서의 가치를 인정받았다는 평가다.

한미약품(Hanmi Pharm)은 선천성 고인슐린증(CHI, Congenital Hyperinsulinism) 치료제로 개발 중인 '에페거글루카곤'(Efeglarglucagon, HM15136)이 FDA 혁신치료제(BTD, Breakthrough Therapy Designation)로 지정됐다고 5일 밝혔다. FDA의 혁신치료제 지정은 중대 질환 치료제 중 기존 약물보다 임상적 개선 가능성이 큰 신약에 대해 신속한 허가를 지원하는 제도다.

◆ FDA 집중 지원으로 허가 기간 단축 기대… '순차 심사' 허용

혁신치료제로 지정되면 임상부터 허가까지 전 과정에서 FDA의 집중적인 자문과 지원을 받게 된다. 특히 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받는 '순차 심사'(Rolling Review)가 허용되며, 우선 심사(Priority Review) 적용 가능성도 커져 개발 및 허가 절차가 대폭 단축될 것으로 기대된다.

선천성 고인슐린증은 인슐린 과도 분비로 저혈당증을 유발하는 희귀질환이다. 현재까지 승인된 특정 치료제가 없어 환자들은 부작용이 심한 기존 약물에 의존하거나 췌장을 절제하는 수술을 받아야 했다. '에페거글루카곤'은 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발되어 환자들의 복용 편의성을 획기적으로 개선했다.

◆ 글로벌 임상 2상 순항 중… 하반기 최종 결과 발표

이미 '에페거글루카곤'은 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 상태다. 지난해 발표된 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과에서도 우수한 안전성과 함께 저혈당 발생을 현저히 감소시키는 효과를 입증한 바 있다.

한미약품은 현재 진행 중인 글로벌 임상 2상 결과를 올해 하반기에 발표할 계획이다. 최인영 한미약품 R&D센터장은 "이번 지정은 신약의 긴박한 상용화 필요성과 개발 가능성에 대해 FDA가 내린 높은 평가의 결과"라며 "회사의 모든 역량을 집중해 환자들에게 빠른 희망을 전달하겠다"고 강조했다.