[헬스코리아뉴스 / 이충만] 오는 3월 미국 식품의약국(FDA)의 허가 심사FMF 앞둔 신약 후보물질 3개의 행보에 제약·바이오 업계의 이목이 쏠리고 있다. FDA의 승인은 단순히 새로운 치료제의 등장이 아니라, 수년간의 연구 데이터가 인류 건강을 증진할 수 있음을 공인받는 과학적 성취다. 특히 이번 심사 대상 약물은 기존 치료법이 없거나 한계가 뚜렷했던 영역에서 새로운 대안을 제시한다는 점에서 그 의미가 남다르다.

2026년 3월 FDA 허가 심사를 앞둔 신약 후보물질 3개를 소개한다. 

① 세 번의 도전, 미국 알데이라 '레프록살랍' - 3월 16일 

가장 먼저 심판대에 오르는 약물은 미국 알데이라 테라퓨틱스(Aldeyra Therapeutics)의 안구건조증 치료제 후보물질인 '레프록살랍(reproxalap)'이다. 심사 마감일은 3월 16일이다.

'레프록살랍'은 체내 염증 반응을 촉진하는 반응성 알데하이드(RASP)에 선택적으로 작용해 안구 건조를 해결하는 기전이다. 알데이라의 이번 허가 신청은 벌써 세 번째 도전이다. 앞서 2023년 11월과 2025년 4월 등 두 차례나 임상 데이터의 부족과 설계 결함을 이유로 FDA로부터 반려(CRL) 통보를 받은 바 있다.

알데이라는 임상 비용 충당을 위해 미국 애브비(Abbvie)와 손을 잡고 권한 일부를 양도하는 배수진을 쳤다. FDA는 과거 반려됐던 데이터까지 모두 재검토하겠다며 심사 기간을 연장한 상태다. 수차례의 고비를 넘긴 '레프록살랍'이 이번에 FDA의 승인 도장을 받아낼 수 있을지가 3월 관전 포인트의 핵심이다.

② PBC 환자 고통 끝, 영국 GSK '리네릭시바트' - 3월 24일

영국 GSK의 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 후보물질인 '리네릭시바트(linerixibat)'는 3월 24일 승인 여부가 결정된다. PBC는 간 내 담관이 과도한 면역 활성으로 인해 파괴되어 담즙이 배출되지 못하고 정체되는 희귀 자가면역질환이다.

담즙이 간 내에 지속적으로 축적될 경우 간 조직이 딱딱하게 굳어지는 간경변이나 간부전으로 이어질 위험이 크다. 특히 환자의 40%는 대증요법 등 기존 치료법에 반응하지 않아 극심한 가려움증에 시달리는 등 고통을 받는다. 

'리네릭시바트'는 소장에서 담즙산의 재흡수를 막는 IBAT 억제 기전을 통해 혈액 내 담즙산 수치를 직접적으로 낮춘다. 임상 3상(GLISTEN)에서 위약 대비 유의미한 가려움증 해소 효과를 입증한 만큼, 허가 시 PBC 환자들의 극심한 고통을 덜어줄 최초의 근본 치료제가 될 전망이다.

③ 단 1회 투여로 유전자 결함 극복, 미국 로켓 파마슈티컬스 '크레스라디' - 3월 28일 

3월의 마지막을 장식할 신약은 미국 로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals)의 유전자 치료제 '크레스라디(KRESLADI)'다. 심사 기한은 3월 28일이다.

'크레스라디'는 중증 백혈구 접착 결핍증-I(LAD-I)이라는 매우 희귀한 유전 면역결핍 질환을 겨냥한다. 이 질환은 CD18 유전자 변이로 백혈구가 감염 부위로 이동하지 못해 생명을 위협받지만, 지금까지는 골수 이식 외에는 마땅한 치료법이 없었다.

'크레스라디'는 렌티바이러스 벡터(LV)를 이용해 결함이 있는 유전자를 정상화하는 방식으로, 단 1회 투약으로 질환의 근본 원인을 해결하는 혁신적 기전을 가졌다. 이 약물이 승인된다면 난치성 유전 질환 치료의 새로운 지평을 열 것으로 평가받는다.

# FDA 승인이 갖는 무게감과 산업적 가치

제약 업계가 FDA의 결정에 숨을 죽이는 이유는 승인이 곧 글로벌 표준이기 때문이다. FDA의 까다로운 심사를 통과했다는 것 자체가 해당 약물의 안전성과 효능이 세계 최고 수준에서 검증되었음을 의미한다. 이는 곧 미국을 넘어 글로벌 시장 전체로 뻗어 나가는 보증수표가 된다.

3월에 예정된 이 세 가지 약물이 승인될 경우, 안구건조증 환자의 편의성 개선부터 희귀 난치병의 근본적 치료까지 의료 시장에도 거대한 변화가 찾아올 것으로 보인다.