[헬스코리아뉴스 / 이시우] JW중외제약의 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제 '타발리스(성분명 포스타마티닙)'가 ITP 치료의 새로운 패러다임을 제시했다.  

JW중외제약은 지난 16일부터 17일까지 그랜드워커힐 서울에서 개최된 '아시아 골수부전증후군 심포지엄(ABFS 2026)'에서 '타발리스'의 임상 결과와 실제 처방 경험을 공유했다. 

타발리스는 체내 면역 반응에 관여하는 신호전달 단백질인 '비장 티로신 키나아제(Spleen Tyrosine Kinase, Syk)'를 억제해 혈소판 파괴를 저해하는 기전의 혁신신약(First-in-Class)이다. 미국 제약사 라이젤 파마슈티컬이 개발했으며 2018년 미국 FDA 허가를 받았다. 같은 해 일본 킷세이제약이 라이젤 파마슈티컬로부터 개발 및 상업화 권리를 확보했으며 JW중외제약은 2021년 킷세이제약과 국내 개발·판매 권한(License-in) 계약을 체결했다.

▲ "혈소판 파괴 경로 차단하는 독특한 기전 주목" 이번 심포지엄의 ITP 정규 세션 발표자로 나선 일본 니혼의과대학 마사타카 쿠와나(Masataka Kuwana) 교수는 ITP의 병태생리학적 기전과 함께 포스타마티닙의 일본 내 임상 3상 및 시판 후 조사(PMS) 데이터를 상세히 공개했다.

ITP는 면역체계가 혈소판을 공격해 수치를 급감시키는 자가면역질환으로, 심할 경우 뇌출혈 등 치명적인 합병증을 유발한다. 쿠와나 교수는 "기존 치료제들이 주로 혈소판 생성을 촉진하는 방식이었다면, 타발리스는 혈소판을 파괴하는 Syk 신호를 억제해 파괴 경로를 직접 차단한다"며 "면역세포인 B세포의 자가항체 생성 신호에도 영향을 주는 차별화된 작용기전을 갖췄다"고 설명했다.

▲ 일본 임상 3상서 확인된 우수한 반응률과 지속성 일본 환자 34명을 대상으로 한 임상 3상 결과, 포스타마티닙 투여군의 '안정적 혈소판 반응률'은 36%로 나타나 위약군(0%) 대비 확연한 효과를 입증했다. 특히 반응을 보인 환자들은 투약 2주 이내에 혈소판 수치가 50,000/μL 이상으로 빠르게 상승했으며, 1년 이상 안정적인 수치를 유지하는 사례도 확인됐다.

특히 주목받은 대목은 실제 진료 현장의 목소리가 담긴 600여 명 규모의 일본 내 PMS 중간분석 결과다. 분석에 따르면 고령층이나 다양한 동반질환이 있는 환자군에서도 혈전색전증 등 중대한 이상사례는 보고되지 않았다. 기존 TPO 수용체 작용제와 병용 시에도 유사한 수준의 안전성 프로필을 유지했다.

▲ "바이오마커 연구 통해 개인 맞춤형 치료 가능해질 것" 쿠와나 교수는 향후 ITP 치료의 방향성으로 '개인 맞춤형 치료'를 제시했다. 그는 "현재 일본에서는 망상 혈소판(Reticulated platelets) 등 특정 바이오마커를 활용해 포스타마티닙에 반응할 최적의 환자군을 예측하는 연구가 한창"이라며 "연구 성과가 축적되면 환자 상태에 맞는 최적의 옵션을 선택하는 데 중요한 지표가 될 것"이라고 전망했다.

JW중외제약 관계자는 "이번 학회에서 공유된 실제 처방 데이터는 ITP 환자 치료 전략 수립에 있어 중요한 근거가 될 것"이라며 "앞으로도 치료 현장에서의 정보 접근성을 높이고, 환자들을 위한 근거 기반의 치료 선택지가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.