[헬스코리아뉴스 / 이충만] 상용화의 가장 큰 걸림돌이었던 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제의 복잡한 공정 문제를 해결할 차세대 기술이 등장했다. 환자의 '몸 밖(in vitro)'이 아닌, '몸 안(In-vivo)'에서 직접 CAR-T 세포를 생성하는 혁신적인 방식이다.

CAR-T 치료제는 환자의 T세포를 추출해 암세포를 공격하도록 유전적으로 재조합한 뒤 다시 주입하는 일종의 '살아있는 유전자 치료제'다. 단 한 번의 투약으로 혈액암 완치를 기대할 수 있어 '기적의 항암제'로 불리지만, 극도로 낮은 환자 접근성은 늘 한계로 지적되어 왔다.

현재의 자가유래 방식은 T세포 수집부터 전문 시설에서의 배양, 환자 재투약까지 통상 3~5주가 소요된다. 이 기간에 환자의 상태가 악화될 위험이 있으며, 투약 전 항암화학요법을 필수로 받아야 하는 신체적 부담도 크다. 높은 기대치에 비해 매출 성장이 더딘 이유도 바로 여기에 있다.

업계는 이러한 한계를 극복하기 위해 건강한 기증자의 세포를 활용하는 '동종유래' 방식 등 다양한 대안을 모색해 왔다. 이 가운데 최근 미국 바이오 기업 켈로니아(Kelonia)는 기존의 복잡한 공정을 완전히 생략한 신개념 접근법으로 주목받고 있다.

켈로니아가 개발 중인 'KLN-1010'은 CAR-T 세포로 변할 수 있는 유전 설계도를 T세포에 전달하는 '배송 시스템' 역할을 한다. 특수 전달체가 정맥 주사를 통해 몸속으로 들어가 T세포 내부에 설계도를 전달하면, 세포가 스스로 CAR-T 세포로 변이해 암세포를 공격하는 원리다.

'KLN-1010'의 최대 강점은 간편함이다. 최대 5주가 걸리던 제조 공정이 생략되며, 투약 전 필수적이었던 항암화학요법 절차도 필요 없다. 일반 치료제처럼 단순 정맥주사만으로 치료가 가능한 시대를 여는 것이다.

초기 임상 데이터도 유망하다. 회사 측에 따르면 소규모 인체 대상 실험에서 다발골수종 환자 4명 전원이 투약 1개월 만에 종양 조직이 모두 제거되는 완전 관해 수준의 효과를 보였다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난 7일(현지 시간) 'KLN-1010'의 임상 1상 시험계획(IND)을 승인했다. 켈로니아는 재발성 불응성 다발성 골수종 환자 40명을 대상으로 본격적인 검증에 나설 계획이다. 이번 임상의 1차 평가변수 도출 시점은 2027년 3월로 예정되어 있다.