천연두·탄저병 약물 등 공중보건위기감염병 도입 시급성↑
국가임상시험지원재단에 따르면 2020년 선행 연구를 토대로 국내 미도입 신약 244개 약물 중 미충족 의학적 수요를 고려한 117개 신약이 선별됐다. 도입 재고 필요성이 낮은 신약 27개는 제외됐다.
미충족 의학적 수요는 대체 치료법 여부(Alternative Treatments), 질환의 심각성(Disease Severity), 환자 수(Patient Population)를 고려한 개인적.사회적 미충족 의료수요(Individual.Societal unmet medical need)로 정의해 반영됐다.
선별 결과, 국내 미도입 신약 117개 중 암 치료제로 19개, 희귀질환 의약품으로 55개, 공중보건위기질환 치료제로 37개(백신 19개, 치료제 18개), 중증난치성질환 치료제로 6개 약물이 각각 분류됐다.
이어 재단은 앞서 분류된 117개 약물에 대해 유병률, 효능, 대체의약품 여부, 약리학적 특성 등을 통합적으로 고려해 34종 미도입 글로벌 신약을 최종 선정 후, 우선순위를 도출했다.
그 결과, 도입 시급성·필요성이 높고, 해외 신속 심의대상인 ‘도임 1순위 약물’로 암치료제인 말초 T 세포 림프종 치료제 ‘Beleodaq’와 희귀질환 의약품인 성인·청소년 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 ‘Palynziq’가 선정됐다.
또한, 중증 생명을 위협할 수 있는 설사 유발 슈퍼박테리아 감염증인 클로스트리디움 디피실리(Clostridium difficile) 감염증에 따른 항생제 치료 경험이 있으며, 환자의 재발 감소를 목적으로 사용되는 의약품 ‘Zinplava’를 비롯해 ▲중증 말라리아 치료제 ‘Artesunate’ ▲복합적인 복부 감염 치료 항생제 ‘Xerava’ 등 공중보건위기감염병 치료제 3품목도 도입 1순위 의약품에 포함됐다.
국내 도입 시급성·필요성이 높은 ‘도입 2순위 약물’로 암치료제 4개 품목과 희귀질환 의약품 1개 품목, 공중보건위기감염병 치료제 1개 품목 등 총 6개 품목의 의약품이 선정됐다.
품목별로 살펴보면 암치료제의 경우 진균증 곰팡이와 세잘리 증후군 치료에 사용되는 ‘Poteligeo’와 모구 형질세포양 수지세포 종양(BPDCN) 치료제 ‘Elzonris’가 도입 2순위 의약품 목록에 들었으며, ‘Tecartus’와 ‘Yescarta’ 등 CAR-T세포 혈액암 치료제 2개 품목도 도입 2순위 의약품에 포함됐다.
도입 2순위 의약품 중 희귀질환 의약품으로는 성인 후천성 혈우병 A형 치료제 ‘Obizur’가, 공중보건위기감염병 치료제로는 수막구균 혈청형 B군 백신인 ‘Trumenba’가 뽑혔다.
시급성이 높고 미충족 수요(Unmet needs) 질환으로 학회에서 언급된 ‘도입 3순위 약물’로 수막구균 혈청형 B군 백신 ‘BEXSERO’와 탄저병 응급처치약 ‘Raxibacumab’, 크론병 환자의 복합 항문루 치료제 ‘Alofisel’ 등 공중보건위기감염병 의약품 3개 품목이 선정됐다.
문헌·학회 등에서 도입 필요성이 언급됐으나, 도입에 주의가 필요한 ‘도입 4순위 약물’로 암 치료제 2개 품목과 희귀질환 의약품 1개 품목, 공중보건위기감염병 치료제 3개 품목, 중증난치성질환 치료제 2개 품목 등 총 9개 품목 약물이 선정됐다.
도입 4순위 약물에 선정된 약물 중 암 치료제 약물로는 자가말초혈에서 채취한 세포를 이용한 전립선암 백신인 ‘Provenge’와 췌장의 악성 신생물(전이성 도세포 암종) 치료제 ‘Zanosar’이 꼽혔으며, 희귀질환 의약품의 경우 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(aTTP) 치료제 ‘Cablivi’가 포함됐다.
이어 공중보건위기감염병 치료제의 경우 면역증강 세포기반 조류 인플루엔자 1가 백신 ‘Audenz’을 비롯해 HIV 치료제 ‘Rukobia’와 ‘Trogarzo’가 도입 4순위 약물 목록에 올라왔으며, 중증난치성질환 치료제의 경우 파킨슨병 치료제 ‘Apokyn’ 및 파킨슨병과 관련된 환각·망상 치료제 ‘Nuplazid’가 도입 4순위 약물로 지목됐다.
마지막으로 시급성이 높고 해외 신속 심의대상이나 학회 등에서 도입 관련 언급은 없는 국내 도입 5순위 약물로 암치료제 1개 품목과 희귀질환 의약품 5개 품목, 공중보건위기감염병 치료제 3개 품목, 중증난치성질환 치료제 2개 품목 등 총 11개 의약품이 선정됐다.
폼목별로 살펴보면 도입 5순위 약물로 암치료제의 경우 두경부암 치료를 위해 붕소 중성자 포획 요법(BNCT)에 사용되는 ‘Steboronine’가 뽑혔으며, 중증난치성질환 치료제로는 고농도 메토트리세이트 노출 시 사용되는 치료제 ‘Voraxaze’와 신장 이식 시 사용되는 탈감작 치료제 ‘Idefirix’도 포함됐다.
도입 5순위 약물로 선정된 공중보건위기감염병 치료제로는 천연두 치료제 ‘Tpoxx’와 간질증(fascioliasis) 기생충 감염 치료제 ‘Egaten’, 트리코모나스증(Trichomoniasis) 감염 치료제 ‘Solosec’ 등이 있다.
아울러 ▲적혈구 생성 프로토포르피린증(erythropoietic protoporphyria) 피부광과민성 예방 치료제 ‘Scenesse’ ▲점액다당류증 VII (MPS VII, Sly 증후군) 치료제 ‘Mepsevii’ ▲성인·소아 요소회로 장애 관련 질환 치료에 사용되는 약물 ‘Ravicti’ ▲알파-만노사이드 축정증 치료제 ‘Lamzede’ ▲지방이영양증 렙틴대체요법 치료제 ‘Myalept’ 등은 국내 도입 5순위 희귀질환 의약품으로 선정됐다.
배병준 국가임상시험지원재단 이사장은 “국산 신약뿐 아니라 글로벌 신약의 혁신적 가치를 인정해야 국내 환자의 치료 접근성이 확대돼 미충족 의료수요의 근본적 해소가 가능할 것이다”고 밝혔다.
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| ▲ 국가임상시험지원재단이 선정한 국내 도입이 시급한 약물 34개 중 41%는 공중보건위기감염병 대응 약물인 것으로 드러났다 (사진= DB) |
[메디컬투데이=김민준 기자] 국내에 미도입된 신약 244개 약물 중 국내 도입이 시급한 약물 34개가 선정됐다. 이 중 14개 품목은 천연두, 수막구균, 말라리아 등 공중보건위기감염병 약물인 것으로 나타났다.
국가임상시험지원재단에 따르면 2020년 선행 연구를 토대로 국내 미도입 신약 244개 약물 중 미충족 의학적 수요를 고려한 117개 신약이 선별됐다. 도입 재고 필요성이 낮은 신약 27개는 제외됐다.
미충족 의학적 수요는 대체 치료법 여부(Alternative Treatments), 질환의 심각성(Disease Severity), 환자 수(Patient Population)를 고려한 개인적.사회적 미충족 의료수요(Individual.Societal unmet medical need)로 정의해 반영됐다.
선별 결과, 국내 미도입 신약 117개 중 암 치료제로 19개, 희귀질환 의약품으로 55개, 공중보건위기질환 치료제로 37개(백신 19개, 치료제 18개), 중증난치성질환 치료제로 6개 약물이 각각 분류됐다.
이어 재단은 앞서 분류된 117개 약물에 대해 유병률, 효능, 대체의약품 여부, 약리학적 특성 등을 통합적으로 고려해 34종 미도입 글로벌 신약을 최종 선정 후, 우선순위를 도출했다.
그 결과, 도입 시급성·필요성이 높고, 해외 신속 심의대상인 ‘도임 1순위 약물’로 암치료제인 말초 T 세포 림프종 치료제 ‘Beleodaq’와 희귀질환 의약품인 성인·청소년 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 ‘Palynziq’가 선정됐다.
또한, 중증 생명을 위협할 수 있는 설사 유발 슈퍼박테리아 감염증인 클로스트리디움 디피실리(Clostridium difficile) 감염증에 따른 항생제 치료 경험이 있으며, 환자의 재발 감소를 목적으로 사용되는 의약품 ‘Zinplava’를 비롯해 ▲중증 말라리아 치료제 ‘Artesunate’ ▲복합적인 복부 감염 치료 항생제 ‘Xerava’ 등 공중보건위기감염병 치료제 3품목도 도입 1순위 의약품에 포함됐다.
국내 도입 시급성·필요성이 높은 ‘도입 2순위 약물’로 암치료제 4개 품목과 희귀질환 의약품 1개 품목, 공중보건위기감염병 치료제 1개 품목 등 총 6개 품목의 의약품이 선정됐다.
품목별로 살펴보면 암치료제의 경우 진균증 곰팡이와 세잘리 증후군 치료에 사용되는 ‘Poteligeo’와 모구 형질세포양 수지세포 종양(BPDCN) 치료제 ‘Elzonris’가 도입 2순위 의약품 목록에 들었으며, ‘Tecartus’와 ‘Yescarta’ 등 CAR-T세포 혈액암 치료제 2개 품목도 도입 2순위 의약품에 포함됐다.
도입 2순위 의약품 중 희귀질환 의약품으로는 성인 후천성 혈우병 A형 치료제 ‘Obizur’가, 공중보건위기감염병 치료제로는 수막구균 혈청형 B군 백신인 ‘Trumenba’가 뽑혔다.
시급성이 높고 미충족 수요(Unmet needs) 질환으로 학회에서 언급된 ‘도입 3순위 약물’로 수막구균 혈청형 B군 백신 ‘BEXSERO’와 탄저병 응급처치약 ‘Raxibacumab’, 크론병 환자의 복합 항문루 치료제 ‘Alofisel’ 등 공중보건위기감염병 의약품 3개 품목이 선정됐다.
문헌·학회 등에서 도입 필요성이 언급됐으나, 도입에 주의가 필요한 ‘도입 4순위 약물’로 암 치료제 2개 품목과 희귀질환 의약품 1개 품목, 공중보건위기감염병 치료제 3개 품목, 중증난치성질환 치료제 2개 품목 등 총 9개 품목 약물이 선정됐다.
도입 4순위 약물에 선정된 약물 중 암 치료제 약물로는 자가말초혈에서 채취한 세포를 이용한 전립선암 백신인 ‘Provenge’와 췌장의 악성 신생물(전이성 도세포 암종) 치료제 ‘Zanosar’이 꼽혔으며, 희귀질환 의약품의 경우 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(aTTP) 치료제 ‘Cablivi’가 포함됐다.
이어 공중보건위기감염병 치료제의 경우 면역증강 세포기반 조류 인플루엔자 1가 백신 ‘Audenz’을 비롯해 HIV 치료제 ‘Rukobia’와 ‘Trogarzo’가 도입 4순위 약물 목록에 올라왔으며, 중증난치성질환 치료제의 경우 파킨슨병 치료제 ‘Apokyn’ 및 파킨슨병과 관련된 환각·망상 치료제 ‘Nuplazid’가 도입 4순위 약물로 지목됐다.
마지막으로 시급성이 높고 해외 신속 심의대상이나 학회 등에서 도입 관련 언급은 없는 국내 도입 5순위 약물로 암치료제 1개 품목과 희귀질환 의약품 5개 품목, 공중보건위기감염병 치료제 3개 품목, 중증난치성질환 치료제 2개 품목 등 총 11개 의약품이 선정됐다.
폼목별로 살펴보면 도입 5순위 약물로 암치료제의 경우 두경부암 치료를 위해 붕소 중성자 포획 요법(BNCT)에 사용되는 ‘Steboronine’가 뽑혔으며, 중증난치성질환 치료제로는 고농도 메토트리세이트 노출 시 사용되는 치료제 ‘Voraxaze’와 신장 이식 시 사용되는 탈감작 치료제 ‘Idefirix’도 포함됐다.
도입 5순위 약물로 선정된 공중보건위기감염병 치료제로는 천연두 치료제 ‘Tpoxx’와 간질증(fascioliasis) 기생충 감염 치료제 ‘Egaten’, 트리코모나스증(Trichomoniasis) 감염 치료제 ‘Solosec’ 등이 있다.
아울러 ▲적혈구 생성 프로토포르피린증(erythropoietic protoporphyria) 피부광과민성 예방 치료제 ‘Scenesse’ ▲점액다당류증 VII (MPS VII, Sly 증후군) 치료제 ‘Mepsevii’ ▲성인·소아 요소회로 장애 관련 질환 치료에 사용되는 약물 ‘Ravicti’ ▲알파-만노사이드 축정증 치료제 ‘Lamzede’ ▲지방이영양증 렙틴대체요법 치료제 ‘Myalept’ 등은 국내 도입 5순위 희귀질환 의약품으로 선정됐다.
배병준 국가임상시험지원재단 이사장은 “국산 신약뿐 아니라 글로벌 신약의 혁신적 가치를 인정해야 국내 환자의 치료 접근성이 확대돼 미충족 의료수요의 근본적 해소가 가능할 것이다”고 밝혔다.
메디컬투데이 김민준 (kmj6339@mdtoday.co.kr)
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