척수근위축증(SMA : spinal muscular atrophy) 치료 분야에 판도변화가 예상된다.

로슈와 파트너인 PTC 테라퓨틱스가 첫 경구 치료제인 에브리스디(Evrysdi, risdiplam)를 미국 FDA에서 지난 7일 마케팅 승인을 받아, SMA 치료의 패러다임 변화를 예고했다.

FDA는 성인과 2개월 이상 소아 환자의 모든 유형의 SMA에 대해 에브리스디의 사용을 승인했다.

이번 승인은 불과 4년 전만 해도 사용 가능한 치료제가 없었던 SMA에 대한 치료 기준에 현저한 변화를 가져올 수 있다.

환자와 가족들에게, 에브리스디의 승인은 의사 오피스에서 일회 유전자 치료제, 1년에 세 번 주입하는 RNA 기반 약물과 가정에서 매일 복용하는 약품 사이에 특별한 선택권을 제시하고 있다.

4년 전, 진행성 근육 약화를 유발하고 유아들을 괴롭히는 가장 심각한 형태의 치명적인 질환인 SMA에 사용할 수 있는 약은 없었다.

세 가지 첨단 약품들이 단기에 연달아 승인된 이후 치료가 급격히 변화했다.

4개월마다 척추관에 주입이 필요한 바이오젠과 아이오니스 파마슈티컬의 스핀라자(Spinraza, nusinersen)가 2016년 미국 FDA에서 SMA에 치료에 처음 승인됐다.

유전자 표적 치료제인 스핀라자는 유아들이 머리를 들거나, 일어서거나 걸을 수 있게 도움을 주는 SMA의 코스를 바꾸는 것으로 입증된 첫 번째 약품이다,

바이오젠은 승인까지 SMA 환자의 서브셋에서 얻은 연구 결과만 갖고 있었지만, 이후 질병이 일생의 더 후기에 시작되는 사람들을 포함한 다양한 유형의 SMA 환자들에게 도움을 줄 수 있다는 것을 보여주는 데이터를 자료를 수집했다.

2019년 3월, 노바티스는 SMN1(survival motor neuron1) 유전자에 2개 대립 돌연변이가 있는 2세 미만 SMA 환자의 치료에 1회성 유전자 치료제 졸젠스마(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec-xioi)를 FDA에서 청신호를 받았다.

미국에서 승인된 두 번째 유전자 치료제인 졸젠스마도 유전자형과 상관없이 2세 미만 광범위한 어린이 환자에게 사용된다.

1회 정맥 치료제인 졸젠스마는 2세 미만 어린이에게만 승인됐다.

FDA가 동물 연구의 데이터에 대한 우려 후 작년 10월 한 연구에 추가 등록을 중단을 지시했지만, 노바티스는 더 나이 많은 SMA 환자에 대해 약품의 척추관 버전을 여전히 테스트하고 있다.

최근 노바티스는 부분 임상 보류에 대해 FDA와 논의를 계속하고 있다고 밝혔다.

회사는 내년에 당국 검토를 신청할 계획이다.

가격 경쟁

SMN 단백질의 생성을 증가시키기 위해 디자인된 3개 약품은 치열한 가격 경쟁이 예상된다.

로슈는 환자의 체중을 기반을 에브리스디의 가격은 연간 34만 달러로 책정했다.

일부 더 어린 환자의 경우, 가격은 10만 달러 이하가 될 수 있다고 회사 측이 밝혔다.

스핀라자의 첫 해 동안 가격은 75만 달러이고 이후에는 연간 37만 5000달러이다.

1회 치료인 졸젠스마는 212만 5000달러이다.

졸젠스마는 미국에서 가장 비싼 약이지만, 단 한 번만 투여하면 된다.

에브리스디와 스핀라자는 평생 동안 정기적인 투여가 필요할 수 있다.

더 저렴하면서도 편리하게 관리할 수 있는 에브리스디는 강력한 세 번째 선택이 될 수 있다.

또한 약품의 위치는 2개월에서 7개월 사이의 유아에 대한 한 연구와 2~25세 사이의 어린이와 성인에 대한 다른 연구의 데이터를 검토한 FDA에서 허가된 광범위한 라벨에 의해 지지되고 있다.

매출

바이오젠의 스핀라자와 노바티스의 졸겐스마가 출시된 이후 새로운 약품이 경쟁력 있는 SMA 분야에 진출하고 있다.

이런 회사들은 시장 점유율을 위해 경쟁과 매출 증대를 위해 노력하고 있다.

지난해 스핀라자 매출은 21억 달러를 기록했고, 올해 2분기 매출은 4.95억 달러로 전년동기대비 1% 증가했고, 상반기는 10.6억 달러로 5.2% 신장했다.

반면, 졸겐스마는 작년 출시 한 해 동안 3억 6100만 달러의 매출을 올렸고, 미국 이외 지역 판매 확대로 올해 상반기 3.75억 달러를 기록했다.

앞선 두 약품의 강력한 매출을 고려하면, 앞으로 에브리스디의 매출은 이런 두 약품을 앞설 것으로 예상된다.